赫吉亚生物：治疗高脂蛋白(a)血症的超长效siRNA (Kylo-11)完成中美国际多中心II期临床试验的首例患者给药

杭州赫吉亚生物医药有限公司（以下简称“赫吉亚生物”）宣布其用于治疗高脂蛋白（a）血症的1类新药Kylo-11已于今日在组长单位北京大学第一医院副院长李建平/心研所副所长张龙的主持下完成中美国际多中心II期临床试验全球首例患者给药。该研究是一项随机、双盲、安慰剂平行对照的临床II期研究，旨在进一步评估Kylo-11注射液在患有动脉粥样硬化性心血管疾病伴脂蛋白（a）升高的患者中的有效性和安全性，研究会在中美两国同步开展。

Lp(a)升高是动脉粥样硬化血栓形成性心血管疾病独立危险因素，主要由遗传因素决定，全球近20%的人口存在Lp(a)升高的现象1-2。Lp(a)升高可使心血管疾病发作的风险显著增加，同时与卒中和主动脉瓣狭窄密切相关3-4。目前全球尚未有治疗高Lp(a)血症的药物获批上市，为满足这一临床需求，Kylo-11通过沉默LPA mRNA、抑制Lp(a)的核心组分—载脂蛋白(a)（apo[a]）的合成，从而有效降低血液中的Lp(a)水平。该产品为赫吉亚生物基于自主开发的MVIP递送平台研发的第二款siRNA药物。一期临床数据显示，在健康人伴Lp(a)升高的人群中，低剂量的Kylo-11即可降低Lp(a)超过90%并维持超过一年，是全球首个一年一针的超长效siRNA药物，具有Best-in-class的潜力。

除Kylo-11以外，赫吉亚生物还有三条管线处于临床开发阶段，其中治疗慢性HBV感染的siRNA疗法Kylo-04 (HT-101)已授权给复星医药旗下星曜坤泽，目前处在II期临床试验阶段。Kylo-04 (HT-101)于今年7月获国家药品监督管理局突破性疗法认定。

参考文献：

[1] Family Heart Foundation. Lipoprotein(a) - Family Heart Foundation. Last accessed Feb. 20, 2025

[2] J Am Coll Cardiol. 2018 Jan 16;71(2):177-192.

[3] Int J Cardiol Heart Vasc. 2024 Oct 30;55:101543.

NIH National Heart, Lung, and Blood Institute. Research Feature – Lipoprotein(a): What to know about elevated levels. Access here: https:// https://www.nhlbi.nih.gov/news/2024/lipoproteina-what-know-about-elevated-levels. Last accessed Feb. 20, 2025.